Positive Zwischenergebnisse mit retinalen Vorläuferzellen
von Michael Emmerich, März 2019
Quelle: http://www.reneuron.com/news-list/positive-preliminary-data-in-us-retinal-trial/
Im März 2019 gab die Firma Reneuron die ersten Zwischenergebnisse einer Studie bekannt, in der Patienten mit der Diagnose Retinitis pigmentosa, mit humanen retinalen Vorläuferzellen behandelt wurden. Im Gegensatz zu den Gentherapieentwicklungen, ist diese Therapieform nicht auf die Funktionswiederherstellung eines Gens beschränkt, sondern kommt für eine große Anzahl von Patienten infrage. Auf diesem Hintergrund basierend, werden auch Betroffene mit der Diagnose Zapfen Stäbchen Dystrophie in die Phase zwei Studie eingeschlossen.
Ermutigende Zwischenergebnisse
Wie neuesten Ergebnisse zeigen konnten, gab es bei drei RP Patienten, die mit hRPC Stammzellen in einer Phase zwei Studie behandelt wurden, signifikante Sehverbesserungen. Es wird davon ausgegangen, dass wahrscheinlich die Zellsuspension, die hinter die Netzhaut gespritzt wurde, zur Bildung neuer Photorezeptoren geführt hat.
Die Ergebnisse der Vor- und Nachuntersuchung zeigten sich wie folgt:
Patient eins: Vorher 9 Buchstaben, nachher 29 Buchstaben.
Patient zwei: Vorher 9 Buchstaben, nachher 24 Buchstaben.
Patient drei: Vorher 32 Buchstaben, nachher 46 Buchstaben.
Das entspricht einer durchschnittlichen Verbesserung von etwa drei zusätzlichen Zeilen auf der Lesetafel.
Die Studie wird an zwei klinischen Standorten in den USA durchgeführt – Massachusetts Eye and Ear in Boston und das Retinal Research Institute in Phoenix, Arizona -.
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Embryonale Stammzelltherapie gegen Makuladegeneration
Quelle: wissensschau.de
http://www.wissensschau.de/stammzellen/embryonale_stammzelltherapie_makuladegeneration.php
Letzte Aktualisierung 28.07.2016
Embryonale Stammzellen sollen den Verfall der Augen-Netzhaut stoppen. Dies wäre die erste wirksame Therapie bei trockener Makuladegeneration – vielen Menschen bliebe die Altersblindheit erspart.
Allein in Deutschland leiden etwa 2 Millionen Menschen an der altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Die Krankheit verläuft schleichend: Zellen in der Netzhaut verändern sich, verlieren langsam ihre Funktion und können die angrenzenden Sehnerven nicht mehr versorgen. Die Sehkraft lässt nach und geht schließlich völlig verloren. Eine wirksame Therapie gibt es noch nicht.
Die kalifornische Firma Ocata Therapeutics (heute das Astellas Institute for Regenerative Medicine) erkannte früh, dass eine embryonale Stammzelltherapie helfen könnte. Der Sehverlust bei AMD wird durch den Verlust spezialisierter Netzhautzellen ausgelöst – den retinalen pigmentierten Epithel (RPE)-Zellen. Ocata fand einen Weg, die RPE-Zellen in ausreichender Menge aus embryonalen Zellen herzustellen. Die Hoffnung war, dass sie sich in Netzhaut einfügen und den Verfall des Gewebes aufhalten.
Die ersten Studien
Im November 2010 erhielt Ocata die Erlaubnis, diese Zellen am Menschen zu testen. Das erste Ziel war die Erbkrankheit Morbus Stargardt – eine Netzhautveränderung bei jüngeren Menschen, von der in Deutschland etwa 8000 Personen betroffen sind (1). Im Januar 2011 erteilten US-amerikanische Behörden die Genehmigung, die gleichen Zellen auch bei 9 Patienten mit AMD anzuwenden. Insgesamt wurden etwa 30 Patienten behandelt; die meisten in den USA, einige aber auch in England (6).
Ende 2014 wurden die ersten beiden Studien abgeschlossen, jeweils eine mit Morbus Stargardt und AMD (2). Die Ergebnisse waren positiv: Das Voranschreiten der Erblindung wurde bei vielen Patienten gestoppt, einige gewannen sogar an Sehkraft zurück. Zehn Patienten konnten nach der Stammzelltherapie besser sehen, bei den meisten hatte sich die Sehschärfe etwa verdoppelt. Bei sieben Patienten blieb die Krankheit konstant, und nur bei einem verschlechterte sich der Zustand.
Nur vier Teilnehmer hatte eine koreanische Studie, die Ocata im Mai 2015 veröffentlichte (6): je zwei mit AMD und mit Morbus Stargardt. Die Ergebnisse glichen weitgehend der Studie von 2014.
Erfolgreiche Behandlung oder nicht?
Doch Experten glauben nicht, dass die Stammzelltherapie die Ursache für den Behandlungserfolg war: Die transplantierten Netzhautzellen können zwar den Verfall des Gewebes stoppen, aber nicht die verlorenen Sinneszellen ersetzen. Auch die Firma räumte ein, dass auch andere Faktoren für den scheinbaren Heilerfolg verantwortlich sein können. Eine sichere Aussage lässt sich jedoch nicht treffen – dazu hatte die Studie auch zu wenig Teilnehmer.
Heilerfolg oder nicht – diese Studien sind ein wichtiger Schritt voran. Ihr eigentliches Ziel war nicht die Behandlung der Patienten – das erschien aussichtslos, da die Krankheit schon zu weit fortgeschritten war. Wichtig war vor allem, dass sich bei keinem der Patienten Anzeichen von Krebs zeigten. Das Risiko galt als beträchtlich: Embryonale Stammzellen neigen zur Entwicklung von Krebs und könnten so die Gesundheit der Patienten gefährden.
Allerdings ist das Krebsrisiko im Auge vergleichsweise gering. Das Auge ist vom Rest des Körpers weitgehend abgeschottet, so dass kaum eine Gefahr besteht, dass die embryonalen Zellen sich im Körper ausbreiten und Krebs hervorrufen. Außerdem lassen sich die Zellen direkt durch die Pupille beobachten: Krankhafte Wucherungen können schnell erkannt und entfernt werden. Und da die Netzhaut eher klein ist, muss auch nur eine geringe Zahl von embryonalen Stammzellen transplantiert werden. Alle diese Faktoren sorgen dafür, dass die Gefahr für den Menschen gering bleibt.